Terapia genética reduz colesterol e triglicerídeos por ao menos um ano
Tratamento experimental com edição genética foi testado em 15 pacientes, acompanhados por cerca de um ano após uma única dose. Nos participantes que receberam a maior dose, os níveis de LDL e triglicerídeos caíram cerca de 50%.
O estudo foi apresentado no Congresso da Sociedade Europeia de Cardiologia e publicado no New England Journal of Medicine. A pesquisa ainda está em fase inicial, com foco na análise de segurança, e os participantes foram monitorados por aproximadamente um ano.
A terapia utiliza a tecnologia CRISPR para desativar o gene ANGPTL3, presente nas células do fígado. Esse gene produz uma enzima que dificulta a eliminação do LDL e dos triglicerídeos do sangue. Com a interrupção dessa produção, o organismo passa a metabolizar essas gorduras com mais eficiência.
Entre os pacientes que receberam a dose mais alta, a enzima associada ao ANGPTL3 caiu quase 80% no sangue. A redução do LDL e dos triglicerídeos ficou em torno de 50% e permaneceu por pelo menos um ano, sem aplicação de uma segunda dose.
Segundo os pesquisadores, a duração do efeito indica que a edição alcançou células suficientes do fígado para manter um resultado clínico consistente. Essas células continuariam se multiplicando e transmitindo a alteração no gene, o que ajudaria a explicar a manutenção do controle.
A próxima etapa, já em andamento, terá um número maior de pacientes, com resultados previstos até o fim do ano. Depois disso, a expectativa é iniciar conversas com órgãos reguladores para um estudo de fase 3. Especialistas citados na pesquisa apontam potencial para pacientes que têm dificuldade de manter tratamentos contínuos, mas ressaltam que ainda será necessário avaliar eficácia, segurança, aprovação regulatória e custo.
Fonte: g1 Saúde
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