Projeto cria critérios específicos para avaliar tratamentos de doenças raras

A proposta está no PL 3.140/2026, do senador Flávio Arns (PSB-PR), que recebeu parecer favorável da relatora, senadora Damares Alves (Republicanos-DF). O texto segue agora para a Comissão de Assuntos Sociais (CAS).

Pelo projeto, a avaliação deverá levar em conta as características epidemiológicas, clínicas e científicas das doenças raras. Entre os critérios previstos estão a dificuldade de produzir evidências em condições que atingem poucas pessoas, a gravidade e a progressão da doença, a existência de alternativas no SUS e os impactos sobre a sobrevida, a funcionalidade e a qualidade de vida dos pacientes.

O parecer aponta que o número reduzido de pessoas afetadas dificulta o recrutamento para ensaios clínicos, a formação de grupos numerosos e a obtenção de evidências no mesmo volume disponível para doenças mais frequentes. A proposta, segundo o texto, mantém a necessidade de comprovar a segurança e os benefícios das tecnologias.

O projeto também prevê que o Ministério da Saúde crie e mantenha um sistema nacional para integrar e compartilhar estudos, pesquisas, registros, protocolos, experiências assistenciais e inovações relacionadas às doenças raras desenvolvidas no país.

De acordo com informações do Ministério da Saúde citadas no parecer, existem 65 documentos relacionados ao cuidado dessas doenças, entre protocolos e diretrizes. Os sistemas atuais, porém, não permitem identificar adequadamente quantas pessoas estão em acompanhamento por determinada condição nem consolidar integralmente os atendimentos realizados.

Fonte: Agência Senado